Fibrosi cistica. Molecole che fanno la differenza

Martedì, 23 Novembre 2021

“Oltre i modulatori, si può fare meglio e di più”. Con questo messaggio si inaugura la XIX Convention d'Autunno dei ricercatori finanziati dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, che il 25 e 26 novembre si confronteranno nell’auditorium del Centro congressi della Camera di Commercio di Verona, da alcuni anni partner di progetto insieme a UniCredit, con la formula del webinar misto per contenere al minimo i rischi legati alla diffusione del COVID-19. Un appuntamento importante per la comunità scientifica legata alla fibrosi cistica, l’occasione per condividere gli avanzamenti scientifici raggiunti dai progetti promossi da FFC Ricerca.

 

“È un momento di grande fermento per la Fondazione – dichiara il Prof. Giorgio Berton, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – perché attraverso la nostra rete di ricerca abbiamo raggiunto due traguardi davvero significativi in risposta alla mission strategica Una Cura per tutti volta a trovare terapie efficaci per tutte le persone con fibrosi cistica, a fronte delle oltre 2000 mutazioni del gene CFTR che causano la malattia”.
La prima notizia incoraggiante arriva dal progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) su cui FFC Ricerca ha investito dal 2014 a oggi 2 milioni 700 mila euro con l’obiettivo di individuare nuovi correttori della proteina CFTR, più efficaci di quelli esistenti. A capo del progetto, il dott. Tiziano Bandiera dell'Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) di Genova, affiancato dal dott. Luis Galietta, prima all’Istituto G. Gaslini di Genova e ora ricercatore presso l’Università degli Studi di Napoli “Federico II” e il TIGEM di Pozzuoli, a cui più recentemente si è unita la dott.ssa Nicoletta Pedemonte del Laboratorio di Genetica Molecolare dell’Istituto G. Gaslini di Genova.
“Un avanzamento che ripaga degli investimenti di questi anni in ricerca e risorse, della fiducia di chi ha creduto e sostenuto il progetto – dichiara il dott. Tiziano Bandiera – Gli studi di laboratorio hanno portato allo sviluppo di un composto particolarmente promettente, che è stato oggetto di alcuni brevetti e ora è in licenza presso un’azienda farmaceutica che sta completando gli studi preclinici. A seguire, verrà avviata la sperimentazione nell'uomo, con lo scopo di fornire una prima valutazione sulla sicurezza e tollerabilità del composto”.
La seconda notizia proviene da tre progetti – FFC#1/2014, FFC#3/2017, FFC#6/2020 – selezionati dal Comitato scientifico e finanziati attraverso i bandi annuali di FFC Ricerca, per un importo complessivo di 185.000 euro. Dalle ricerche condotte presso l’Università degli studi di Palermo (UniPA) con a capo le professoresse Laura Lentini e Ivana Pibiri, assieme al professor Andrea Pace, è emerso un gruppo di molecole particolarmente interessanti per le mutazioni ancora orfane di terapia, al punto che un’azienda ne ha acquisito la licenza.
“Il risultato raggiunto da UniPA è molto incoraggiante – dichiara il dott. Carlo Castellani, presidente del Comitato Scientifico FFC Ricerca – perché le nuove molecole agiscono sulle mutazioni nonsenso, dette anche stop, che bloccano la sintesi della proteina CFTR. Tali mutazioni sono abbastanza frequenti nelle persone con fibrosi cistica: dai dati del Registro Italiano Fibrosi Cistica risulta che circa il 20% delle persone con FC (di tutte le età) ha almeno una mutazione stop nel genotipo”.
"Ringraziamo FFC Ricerca per aver creduto nel nostro progetto – commentano le ricercatrici di Palermo – Questo risultato è il frutto di un lavoro di equipe di ricerca interdisciplinare che portiamo avanti con passione da diversi anni. Il nostro obiettivo non si ferma alla cessione della licenza del brevetto, ma punta allo sviluppo di una cura della FC dovuta a mutazioni di stop, traguardo importante che potrà essere sfruttato anche per altre patologie genetiche dovute allo stesso tipo di mutazione”.
In un momento in cui per molte persone con fibrosi cistica è arrivata una terapia efficace grazie al farmaco Kaftrio, la notizia che giunge da UniPA consolida la mission di Fondazione di non lasciare nessuno indietro e trovare una cura anche per chi ancora non ce l’ha.
“Si tratta di due risultati straordinari, quelli raggiunti da TFCF e UniPA, che si inseriscono in 20 anni di impegno concreto e di ricerca scientifica finanziata da FFC Ricerca con il supporto di volontari, delegazioni, gruppi di sostegno, aziende e istituzioni – conclude il Prof. Giorgio Berton - Risultati che consolidano la strategia di Fondazione di promuovere la ricerca sia in maniera più specifica, tramite i progetti strategici, sia in maniera più ampia con il bando annuale cui tutti i ricercatori e le ricercatrici possono partecipare”.
La Convention dei ricercatori vuole rappresentare proprio questo impegno a 360 gradi della ricerca promossa dalla Fondazione. Una ricerca che mira a colpire la fibrosi cistica da tutte le angolazioni possibili, come testimoniano le sessioni tematiche in programma, dedicate alle diverse aree di ricerca: 1) terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica 2) terapie personalizzate 3) terapie dell’infezione broncopolmonare 4) terapie dell’infiammazione polmonare 5) ricerca clinica ed epidemiologica.
Sono 39 i progetti scientifici che verranno presentati durante la Convention, tra quelli selezionati da Bando e conclusi o a cui è stato rinnovato il finanziamento: 39 linee d’azione che affrontano in maniera estesa i problemi ancora aperti legati a questa malattia; 39 studi per migliorare e accrescere la qualità e la durata di vita delle persone con fibrosi cistica. Tra questi, 16 progetti riguardano l'area della fisiopatologia respiratoria FC, 12 quella della microbiologia, 4 dell'infiammazione, 7 del settore clinico.
La descrizione dettagliata dei progetti si può trovare nella brochure della Convention, disponibile online sul sito fibrosicisticaricerca.it, che riporta anche i 21 progetti selezionati nel 2021, per un totale di 60 studi.
Come conferma il panel dei relatori della Convention, l’eccellenza della ricerca scientifica di Fondazione è testimoniata dalla costante attenzione alla collaborazione con ricercatori e ricercatrici d’avanguardia. Diversi progetti FFC Ricerca prevedono come partner gruppi di ricerca internazionali. Tali collaborazioni consentono ai ricercatori di accedere a competenze aggiuntive, acquisire nuove prospettive e costruire relazioni con altri attori nel campo della fibrosi cistica.
“L’importanza della rete di contatti che si viene a creare risiede non solo nella fruttuosa condivisione di idee e risultati scientifici, ma anche nella nascita di sinergie che possono rivelarsi fondamentali per lo sviluppo di strategie innovative volte a sconfiggere la fibrosi cistica – dichiara Matteo Marzotto, presidente FFC Ricerca – Quando con il Prof. Gianni Mastella abbiamo istituito la Fondazione, potevamo solo sperare che da una realtà privata come la nostra avremmo potuto costruire una rete di ricerca così estesa e contribuire alla ricerca anche a livello internazionale. Questi risultati sono l’esito di un percorso tracciato da lui, scomparso lo scorso febbraio, ed è per questo che abbiamo deciso di ricordalo, avviando un nuovo bando a lui dedicato”.
Padre e pioniere della ricerca italiana nella lotta alla fibrosi cistica, Gianni Mastella, co-fondatore e direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica fino a febbraio 2021, ha sempre affrontato la malattia in maniera decisa ed efficace attraverso la promozione e il sostegno di studi scientifici d’eccellenza. In quest’ottica e nel segno della continuità con gli obiettivi e la mission di FFC Ricerca, è stato istituito un finanziamento (Starting Grant) intitolato al professor Gianni Mastella.
Lo Starting Grant “Gianni Mastella” ha l’obiettivo di supportare un giovane ricercatore o una giovane ricercatrice italiani nelle fasi iniziali della sua carriera. Lo schema di finanziamento prevede una selezione tramite bando competitivo, che verrà aperto nei primi mesi del 2022, e un sostegno economico per tre anni. Maggiori dettagli verranno divulgati nelle prossime settimane.

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